Önerilen Projenin Adı TÜRKİYEDE İNHİBİTÖRLÜ HEMOFİLİ HASTALARINDA İMMUN TOLERANS TEDAVİSİ SONUÇLARI
Konusu TÜRK HEMATOLOJİ DERNEĞİ – HEMOFİLİ ALT KOMİTESİ PROJESİ (2015-1)

Proje Hipotezi Proje rasyoneli: İnhibitör gelişmesi ağır Hemofili-A hastalarında en sık gelişen ve en ciddi tedavi komplikasyonudur. Batı ülkelerinde HR inhibitör gelişen hastalardaki altın standart yaklaşımı inhibitörün eradike edilmesi yani İMMUN TOLERANS TEDAVİSİ (ITT) uygulanmasıdır. Mevcut SUT talimatının izin vermemesi nedeniyle ülkemizde sadece düşük doz FVIII uygulaması ile ITT denebilmekte ve başarı oranının % 26 olması (Ünüvar et al. Haemophilia 2008; 14:315-322) nedeniyle olguların çoğunda by-pass yapıcı ajanlar (rFVIIa ve aPCC) uygulanmakta ve tedavi masrafı en az 3 kat artmaktadır. Ülkemizde bu konudaki 21 hastadan oluşan tek çok merkezli çalışma yayınlandıktan bu yana 7 yıl geçmiş olup son yıllarda birçok merkezin az sayıda da olsa HR inhibitörlü olgularında ITT uygulamaya çalıştığı bilinmektedir. Amacımız yapılabilmiş olan her türlü ITT tedavisi çabasının verilerini ülkemiz bazında anonim ve retrospektif olarak toparlamaktır. Ülke verisi olarak hepimizin kullanacağı sonuçları ortaya çıkarmak için THD- Hemofili Alt komitesi olarak elimizden geleni yapacağız.

Proje Amaç ve Yararları

OLGU RAPOR FORMU (Her ITT uygulanan hasta için 1 adet doldurunuz)

Formu ileten hematolog(ların) ad ve soyad (ları): 
Merkezin adı: 
Hastanın adı ve soyadının ilk harfleri: (X.Y.) ve Gün-ay-yıl olarak Doğum tarihi (dublikasyonu önlemek için): 
Hastanın inhibitör (+) saptandığı yaşı: 
İnhibitör (+) olana dek kullandığı F8 gün sayısı (Exposure days (ED) sayısı: 
Hastada elde edilen ilk inhibitör titrajı: 
ITT öncesi Maksimum titraj: 
İnhibitör (+) saptanmasından ITT uygulamasına kadar geçen süre (ay): 
ITT başlamak için titrajın <10 BU/ml olmasını beklediniz mi? 
ITT’ye başlandığı andaki titraj: 
inhibitör (+) gelişmesi öncesi kullanılan faktör ilaçları: 
ITT de kullanılan ürün sınıfı ve tam adı (plazma veya rekombinant): 
ITT’da kullanılan FVIII dozu ve sıklığı (X IU/kg ve haftada Y gün): 
ITT programı uygulaması süresi (ay)): 
ITT’de titrajın ulaştığı maksimum titre: 
ITT sırasında by-pass ajanlarıyla profilaksi yapılması gerekti mi? 
ITT yanı sıra immun supresif ajan (steroid veya Rituxumab gibi) kullanıldı mı? 
Uygulama ile elde edilen sonuç ne oldu ? Başarılı mı – Olumsuz mu? 
ITT başarısı için seçilen kriter ne idi: Bethesda testi ile İnhibitörün (-) olması: 
AYRICA: Recovery ve Half-life testleri yapıldı mı? 
Hastanın günümüzdeki durumu (Profilaksi veya epizodik FVIII ile devam ediyor mu? 
Başarılı yanıt sonrası herhangi bir nüks oldu mu? 
 

Mevcut Merkezler Prof. Dr. Kaan Kavaklı (THD- Hemofili Alt Komitesi Bşk)(kaan.kavakli@ege.edu.tr)(kaan.kavakli61@gmail.com) (542-432 87 38)

Çağrıda Bulunulan Merkezlerde Olması Gereken Özellikler Elde edilecek sonuç Sağlık Bakanlığı ve SGK’ya da iletilerek söz konusu hastaların en iyi tedaviye ulaşması yanında ülkenin tedavi maliyetlerinin azaltılması çabasına da yardımcı olacağına inanıyoruz.

Diğer Özgül Notlar Proje için hazırlanan tek sayfalık Olgu Rapor Formu (ORF) ektedir. Lütfen yaptığınız her ITT tedavisi için tek bir sayfa doldurarak bize Şubat-2015 sonuna kadar geri yollayınız. FORMU DOLDURMAK EN ÇOK 10 DAKİKANIZI ALACAKTIR. Elde edilen sonuçlar 16-19 Nisan 2015 tarihinde Antalya’da yapılacak olan 12. Ulusal Hemofili Kongresinde (www.hemofili2015.org) sunulacaktır. İletilen olgu sayısına göre isim sıralaması yapılacaktır. Proje ile ilgili istek formları ülkemizdeki tüm hematoloji uzmanlarına ulaştırılacaktır.